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非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）是一种由补体失调引起的血栓性微血管病（TMA），其表现为微血管病性溶血性贫血、血小板减少和终末器官损害（主要是肾脏）三联征。它发生于各个年龄段，以儿童期发病为主，其次为妊娠引起发病。其预后不良，死亡率高，属于罕见病中的疑难问题。长期以来，aHUS的诊断与治疗困扰着人们，这也促进了医学人士对此病的研究，而近年来C5补体抑制剂的诞生，为aHUS的治疗提供了更多可能性，已经逐渐成为一线推荐治疗，但由于其成本高，多数患者仍以选择血浆置换为主。2019年新批准用于治疗aHUS的长效C5补体抑制剂雷夫利珠单抗（ravulizumab）也被证实比短效C5补体抑制剂依库珠单抗（eculizumab）更方便、总治疗费用更少，且没有脑膜炎球菌感染等重大不良反应。也有研究表明对于难治性aHUS，血浆置换后，在激素使用基础上，利妥昔单抗（rituximab）联合他克莫司（tacrolimus），可能是一种可行的疗法。因此，本文主要针对治疗aHUS的补体调节疗法、免疫抑制疗法的研究进展进行概述。
关键词： 依库珠单抗 免疫抑制疗法 利妥昔单抗 溶血性尿毒综合征 雷夫利珠单抗32
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